Apa yang ada dengan firma Penyelidikan Sel Stem Diabetes ViaCyte

Kami sudah biasa dengan syarikat ViaCyte melalui identiti bekasnya sebagai NovoCell, ketika kami melaporkan bahawa mereka berhasil berhasil mengendalikan diabetes pada tikus menggunakan sel induk embrionik pada tahun 2008.

Tahun lalu, mereka mengubah nama mereka, misi bahagian tetap sama: pertama, untuk mewujudkan sel beta berfungsi sepenuhnya (sel spesifik sel yang membuat insulin dan amylin) dari sel stem embrio, dan kemudian mencari jalan untuk memerangi proses yang menyebabkan tubuh menjadi menyerang sel penghasil insulin sendiri.

Pada akhir Disember, JDRF mengumumkan perkongsian dengan ViaCyte untuk menyokong terapi penggantian sel beta terkandung mereka. Kami telah banyak mendengar tentang syarikat ini yang kami memutuskan sudah tiba masanya untuk mendaftar masuk dengan mereka.

Kami baru-baru ini bercakap kepada Allan Robins, Ph.D D., bertindak sebagai Ketua Pegawai Eksekutif ViaCyte, untuk mengetahui lebih lanjut mengenai penyelidikan menarik ini dan apa yang dapat kami harapkan dari mereka pada 2012.

DM) Syarikat lain bekerja dengan sel beta untuk mengubati diabetes. Apa yang sebenarnya telah dicapai ViaCyte pada tahun lepas atau yang begitu menarik?

AR) ViaCyte bekerjasama dengan sel stem embrio yang telah diperoleh dengan cara yang beretika. Mereka telah diperolehi di dalam bilik yang bersih, jadi mereka telah mematuhi piawaian percubaan klinikal FDA sebagai produk. Selama beberapa tahun yang lalu, kami telah melakukan dua perkara utama: kami telah belajar bagaimana untuk mengembangkan sel stem embrio (ESC) dalam kuantiti yang banyak, dan kami telah menggunakannya untuk mengawal haiwan glukosa. Kami telah melakukan ini dalam lebih daripada 2, 000 haiwan, jadi kami sangat yakin bahawa ini berfungsi.

Satu perkara yang hebat ialah untuk semua tujuan teknikal, sel-sel adalah abadi. Anda boleh mengembangkan ESCs dalam jumlah yang banyak dan mereka boleh bertukar menjadi setiap jenis sel dalam tubuh manusia - termasuk semua sel hormon dalam pankreas, khususnya sel beta yang menghasilkan insulin.

Adakah anda menghadapi sebarang halangan penting?

Memandangkan ESC boleh bertukar menjadi 200 jenis sel, kita perlu memikirkan bagaimana untuk membujuk mereka supaya mereka hanya menjadi sel yang kita mahu. Anda mahu menjadi kumpulan homogen. Anda tidak mahu mereka berubah menjadi jenis sel lain, seperti sel kulit atau sel saraf. Kami mengambil masa yang agak lama untuk mencari keadaan yang sesuai untuk sel-sel dan memastikan mereka semua sama.

Melakukan puluhan ribu eksperimen dan bergantung kepada biologi perkembangan, syarikat itu telah membangunkan satu proses yang telah mewujudkan sel induk embrionik manusia yang belum matang, jadi mereka tidak menyatakan insulin, tetapi apabila anda memasukkannya ke dalam vivo ke dalam haiwan, mereka matang, dan akhirnya dapat mengawal glikemia.

Bolehkah anda memberitahu kami tentang keputusan anda sejauh ini untuk melindungi sel-sel baru?

Apabila anda bercakap tentang merawat diabetes jenis 1, anda bercakap tentang seseorang yang mempunyai keadaan autoimun aktif. Itu biasanya dikendalikan oleh ubat penindasan imun, yang boleh memberi kesan sampingan yang serius. Kami mahu mencuba proses enkapsulasi. Kami mempunyai proses yang menghentikan sel tuan rumah (manusia) daripada menyerang sel beta. Dalam uji haiwan, mereka membangunkan dengan betul dalam peranti ini, dan mereka menghasilkan insulin dengan cara yang sangat terkawal.

Bagaimanakah penyelidikan ViaCyte berbeza atau lebih baik daripada Cerco Medical, yang melakukan sesuatu yang serupa dan kini sedang difilemkan untuk dokumentari baru Pasien 13 ?

Pertama sekali, orang-orang ini bercakap tentang menggunakan teknologi untuk melindungi pulau-pulau kecil manusia. Satu-satunya sumber semasa adalah mayat, jadi mereka sangat terhad dalam pembekalan dan tidak benar-benar rawatan bagi orang ramai. Kedua, salutan adalah alginat. Ini berasal dari pelbagai rumpai laut dan mempunyai semua masalah yang berkaitan dengan sesuatu yang biologi sehubungan dengan batch to batch variability. Halangan pelindung kami berasal dari teflon dan mempunyai sedikit atau tiada batch untuk kebolehubahan batch dan tidak akan merosakkan badan dari masa ke masa, yang alginate akan dilakukan.

Bagaimanakah peranti anda merangkumi dan melindungi sel beta? Bagaimana rupanya?

Kami tidak pasti apa yang akan kelihatan seperti ini, tetapi ia akan menjadi lebih kecil daripada kad kredit dan mudah dilancarkan. Peranti diletakkan di bawah subkutan, walaupun kami tidak sepenuhnya diselesaikan di tapak. Kami berfikir di suatu tempat di bahagian belakang. Peranti ini akan ditanam dalam prosedur pesakit luar. Ia mengambil sedikit masa untuk sel-sel untuk matang dalam peranti, jadi anda akan terus memantau. Selepas beberapa lama, keperluan pesakit untuk insulin akan turun, sama seperti Protokol Edmonton, yang menggunakan pemindahan sel kecil. Walaupun di sana, kerana tidak ada alat yang terlibat, anda memerlukan ubat penindasan immuno seumur hidup. Plus, sel-sel itu berasal dari mayat, jadi terdapat bekalan yang kurang.

Bagaimanakah insulin boleh keluar dari peranti anda tanpa sistem imun masuk?

Ini adalah alat kunci rata. Sel-sel pergi antara dua helai yang lebih kurang membran teflon, yang berliang. Ia boleh membiarkan molekul masuk dan keluar, termasuk insulin, glukagon dan glukosa. Tetapi mereka cukup kecil sel-sel tidak boleh masuk. Sel-sel di dalamnya dilindungi daripada sel-sel sistem imun. Terdapat beberapa peranti seperti ini yang dibuat pada masa lalu, tetapi tiada siapa yang mempunyai sel yang sesuai untuk dimasukkan ke dalam peranti. Sel-sel akan duduk di belakang pesakit, dan akan mengambil masa 2-3 bulan untuk sistem matang.

Oleh itu, sel-sel yang anda sedang membangunkan lebih tinggi?

Jika anda tidak mempunyai sel yang betul untuk dimasukkan ke dalam peranti, ia tidak akan berfungsi. Anda boleh memikirkannya sebagai penghalang yang melindungi tuan rumah dan sel-sel, tetapi ia membolehkan aliran bebas semua hormon penting yang dibuat oleh sistem endokrin. Apabila anda memindahkan produk kami dalam vivo, ia menjadikan semua sel sistem endokrin, metastatin, gyrelin, insulin.Ia sangat mirip dengan pulau kecil. Dan jadi anda akan mempunyai kaunter peraturan juga berlaku. Dalam haiwan dengan glukosa, anda tidak akan mengalami gangguan hipoglisemik. Hipoglikemia adalah sesuatu yang pesakit kencing manis yang bergantung kepada insulin banyak bimbang. Sel-sel ini sesuai untuk mengawal selia kerana ia bertindak seperti pulau pankreas biasa. Mereka rasa dan bertindak balas dengan tepat, baik dengan melepaskan insulin dan dengan melepaskan glukagon.

Setelah peranti ditanam, apakah proses untuk pesakit? Berapa banyak pemantauan dan perhatian yang diperlukan?

Peranti ini berpotensi berubah setiap 2-5 tahun. Kami masih belum pasti. Pesakit akan terus mengawasi gula darah mereka, tetapi kita tidak tahu berapa lama sel-sel akan berlangsung di pesakit. Kita tahu mereka boleh bertahan hidup tetikus, iaitu kira-kira satu tahun, tetapi mereka adalah kajian terpanjang yang boleh kita lakukan sekarang. Kami berharap sel-sel ini akan bertahan beberapa tahun, tetapi mereka mungkin bertahan lebih lama. Pada masa ini, kita hanya tidak tahu berapa lama. Tetapi jika seorang pesakit mati insulin dan memantau glukosa darah dua kali seminggu, dan bukannya 4-6 kali sehari, dan tidak perlu memberi insulin atau bimbang tentang apa yang mereka makan atau bersenam, itu pasti akan memberi manfaat besar kepada pesakit !

Apakah rancangan ViaCyte untuk 2012?

Kami membelanjakan 2011 untuk mengembangkan scaling. Setakat ini semua telah dilakukan di skala makmal. Sekarang kita memberi tumpuan kepada cara untuk mencapai jumlah sel yang benar-benar besar yang perlu untuk sampai ke tahap bersedia untuk ujian klinikal manusia.

Jika anda menggunakan ESC manusia, anda perlu menunjukkan FDA bahawa sel anda tidak membentuk tumor dalam kajian haiwan. Oleh itu, pada tahun 2012, kami akan meneliti kajian perlinen yang pasti tentang keberkesanan dan keselamatan haiwan supaya kami boleh menghantar pakej data kepada FDA. Mudah-mudahan kita akan sampai ke Fasa 1 percubaan klinikal pada separuh pertama tahun 2013.

Apa hubungan anda dengan JDRF seperti?

JDRF memainkan peranan di pelbagai peringkat. Sebahagian daripadanya adalah pembiayaan selama 3 tahun akan datang, kebanyakannya di sisi peranti projek. Pendanaan ini bergantung kepada tonggak, bermakna kita mempunyai tonggak penting yang harus kita capai.

JDRF adalah kumpulan advokasi pesakit terbesar di dunia. Kami berharap dapat membina hubungan erat dengan mereka supaya mereka dapat membantu mengartikulasikan produk kami kepada penyedia penjagaan kesihatan untuk memastikan ia akan dilindungi oleh syarikat insurans. Kami juga berharap hubungan ini akan membantu kami dalam perbincangan dengan FDA, membina kes kami bahawa kaedah kami adalah selamat dan berkhasiat, supaya kami boleh bergerak ke dalam ujian klinikal manusia.

Kerja ViaCyte pastinya berbunyi pecah tanah.

Ini pasti sesuatu untuk merevolusikan rawatan kencing manis. Kami berhasrat untuk merawat penyebab penyakit, dan bukannya gejala. Produk ini, yang mempunyai semua sel penghasil hormon, membuat banyak perbezaan. Ia akan lebih masuk akal daripada monoterapi.

Terima kasih, Allan, untuk berkongsi bagaimana ViaCyte merancang untuk menakluki tindak balas autoimun dengan selamat. Dan sangat bagus untuk melihat sedikit persaingan antara syarikat, yang sememangnya akan membawa kepada penyelesaian yang lebih baik untuk pesakit!

Penafian : Kandungan yang dicipta oleh pasukan Diabetes Mine. Untuk butiran lanjut klik di sini.

Penafian

Kandungan ini dibuat untuk Diabetes Mine, blog kesihatan pengguna yang memberi tumpuan kepada komuniti diabetes. Kandungan tidak disemak secara medis dan tidak mematuhi garis panduan editorial Healthline. Untuk maklumat lanjut mengenai perkongsian Healthline dengan Diabetes Mine, sila klik di sini.