Perubatan ketepatan: Apa yang dimaksudkan untuk Penjagaan Diabetes

Hari ini sudah tentu adalah Hari Presiden - masa yang sempurna untuk bercakap tentang inisiatif baru yang Presiden Barack Obama semasa melancarkan baru-baru ini untuk meningkatkan penyelidikan yang membawa kepada rawatan yang lebih baik (mungkin menyembuhkan!) untuk keadaan seperti kanser dan diabetes.

Semasa ucapannya di Union pada bulan Januari, Presiden Obama secara ringkas menyebut Inisiatif Perubatan Precision, sebuah usaha $ 215 juta termasuk dalam belanjawan persekutuan negara untuk 2016. Ia bertujuan untuk "mempelopori model penyelidikan pesakit baru yang menjanjikan untuk mempercepat penemuan biomedikal dan menyediakan klinisi dengan alat, pengetahuan, dan terapi baru untuk memilih rawatan mana yang terbaik untuk pesakit. "

Katakanlah, apa …? !

Pada dasarnya, idea ini adalah untuk menggunakan semua pengetahuan perubatan dan teknologi yang kita perlu meneroka solekan genetik seseorang dan mengetahui rawatan apa yang paling sesuai dengan mereka - dan yang akhirnya boleh menyebabkan menyembuhkan mereka dan orang lain dengan sama keadaan.

Keupayaan untuk "memberikan rawatan yang tepat pada masa yang tepat, setiap kali, kepada orang yang betul" boleh bermakna era baru perubatan, kata Presiden. "Kita tidak seharusnya meraikan inovasi, memupuk, menggalakkan inovasi. Pastikan kita mencabarnya dengan cara yang paling produktif … bahawa kita memanfaatkan apa yang paling istimewa tentang Amerika - keupayaan kami untuk membuat pembaharuan. "

Wow! Sudah tentu konsep ubat yang diperibadikan dan pemetaan genetik tidak sepenuhnya baru; usaha telah dijalankan secara global untuk jangka masa yang lama. Tetapi apa yang baru adalah komitmen Presiden untuk mengambil ini ke peringkat seterusnya.

Sepuluh hari selepas alamatnya, Presiden Obama mengembangkan inisiatif itu dan mengeluarkan lebih banyak maklumat tentang apa yang terjadi.

Terdapat satu helaian fakta yang komprehensif dengan butir-butir mengenai inisiatif ini, bersama dengan arsenal maklumat dari jawatan blog White House, liputan media arus perdana, dan sekeping maklumat yang mendalam dalam New England Journal of Medicine daripada Pengarah Institut Kesihatan Negara (NIH) Francis Collins. Ini adalah beberapa kemuncak yang menarik perhatian kami:

• $ 130 juta untuk NIH untuk pembangunan kohort penyelidikan sukarela nasional sebanyak satu juta atau lebih sukarelawan untuk memupuk pemahaman kita tentang kesihatan dan penyakit dan menetapkan asas untuk cara baru melakukan penyelidikan melalui peserta yang terlibat dan terbuka, berkongsi data yang bertanggungjawab.
• $ 70 juta kepada Institut Kanser Kebangsaan (NCI), sebahagian daripada NIH, untuk meningkatkan usaha untuk mengenal pasti pemandu genomik dalam kanser dan mengaplikasikan pengetahuan itu dalam pembangunan pendekatan yang lebih berkesan untuk rawatan kanser.
• $ 10 juta kepada FDA untuk memperoleh kepakaran tambahan dan memajukan pembangunan pangkalan data yang berkualiti tinggi, yang dikendalikan untuk menyokong struktur pengawalseliaan yang diperlukan untuk memajukan inovasi dalam perubatan ketepatan dan melindungi kesihatan masyarakat.
• $ 5 juta kepada ONC untuk menyokong perkembangan standard dan keperluan interoperabilitas yang membahas privasi dan membolehkan pertukaran data yang selamat di seluruh sistem.

Kami turut menyentuh persidangan berita Jan. 30 di Rumah Putih, di mana Presiden bercakap lebih lanjut mengenai ini. Dan walaupun kebanyakannya agak umum dari segi keadaan dan penyelidikan, kita telah mendengar Presiden Obama menyebutkan diabetes dua kali - sekali secara umumnya mengenai mengubati D dan keadaan lain, dan satu lagi masa untuk mengesan statistik penting seperti gula darah dengan teknologi yang boleh dipakai. Sangat hebat!

Seorang Penasihat Diabetes di DC

Sangat menarik perhatian bahawa salah satu penyokong Komuniti Diabetes kami berada di sana di khalayak, salah satu daripada dua belas penyokong pesakit yang dipilih untuk menghadiri persidangan berita dan juga rangkaian bertemu-dan- menyambut penerimaan. Ya, Anna McCollister-Slipp, sejenis orang lama, usahawan data, dan penyokong pesakit FDA yang berada di sana mendengar ceramah presiden! Dia terpaksa berpaut dengan Pengarah NIH Francis Collins (disebutkan di atas), dan inilah yang Anna memberitahu kami tentang pengalaman dan apa yang difikirkannya tentang inisiatif ini:

Being There:

Saya Washingtonian yang sangat sinis. Tidak banyak mengesankan saya atau membuat saya teruja lagi, tetapi tidak setiap hari anda dijemput untuk mengadakan acara di White House dengan Presiden. Ia adalah penghormatan yang luar biasa untuk disertakan. Saya tidak hidup jauh dari Rumah Putih, jadi saya memandu atau berjalan di dekat sana dengan kerap. Bangunan itu menjadi sebahagian daripada latar belakang kehidupan di DC. Tetapi mendapat jemputan untuk menghadiri acara Presiden - terutama sekali pada topik yang sangat penting kepada saya kerana ini - adalah satu pengalaman yang jarang berlaku.

Pidato itu diberikan dari Bilik Timur di White House, dan ada sambutan sebelum ucapan di ruang tamu marmar yang besar di luar ruangan. Hanya berada di dalam bangunan dan berjalan melalui dewan, memikirkan keputusan yang telah ditimbang dan dibuat di koridor itu adalah merendahkan diri.

(Saya rasa terdapat kira-kira 100 orang yang hadir, bersama-sama dengan media, krew kamera, dan sebagainya, tetapi saya tidak pandai menganggarkan orang ramai.)Bukan sahaja menyeronokkan untuk menjadi sebahagian daripada tetapi saya berada di tengah-tengah beberapa minda terbaik dalam penyelidikan dan perubatan, termasuk pegawai-pegawai tinggi dari FDA, HHS, NIH, White House dan ONC, serta beberapa penyokong dan pemimpin yang paling penting dan visioner dari seluruh negara yang telah memainkan peranan penting dalam mendorong keperluan untuk pendekatan yang lebih tepat untuk memahami dan merawat penyakit. Terdapat rasa semangat yang nyata dan perasaan pencapaian yang luar biasa yang meresap ruangan itu, sebagai komuniti pesakit, saintis, penggubal dasar, penyelidik dan pakar perubatan yang secara kolektif kami telah memainkan bahagian kecil kita sendiri untuk membawa kita ke titik di mana kita berada bertemakan pada awal era kesihatan dan ubat baru.

Penglibatan Pesakit

Saya adalah antara 20-25 penyokong pesakit yang dijemput menghadiri acara dari seluruh negara, yang mewakili pelbagai perspektif, syarat dan kepakaran.Ia adalah menggalakkan untuk melihat penekanan pada termasuk pesakit sebagai bahagian tengah acara dan prosesnya. Ia merupakan gambaran sebenar komitmen Pentadbiran ini untuk mengiktiraf sumbangan penting yang dapat dilakukan oleh pesakit untuk memacu penyelidikan dan perubahan dasar yang paling penting bagi mereka yang hidup dengan penyakit. Saya telah melihat sikap yang ditunjukkan dalam advokasi dasar IT kesihatan yang saya dapat lakukan dalam beberapa tahun yang lalu, dan sangat menggalakkan untuk melihat tumpuan pesakit dalam acara ini juga. Hakikat bahawa Presiden dan pasukannya memutuskan untuk membuat komponen pusat pengumuman ini membentangkan jumlah tentang bagaimana perubahan sikap tentang peranan yang dapat dimainkan oleh pesakit dalam pemahaman, merawat dan mengubati penyakit yang lebih baik.

Anna (kiri) bersama dua penyokong pesakit lain, Joe Selby dan @DCPatient.

Undangan Saya?

Saya tidak tahu bagaimana mereka menyusun senarai orang-orang yang dijemput, tetapi saya menganggap saya dimasukkan berdasarkan beberapa advokasi yang saya lakukan sebagai pengusaha-kecewa-pesakit-digital-usahawan-kesihatan beberapa tahun mengenai langkah-langkah kesihatan / peranti / hasil digital, CER, dan sebagainya. Sebagai tambahan kepada syarikat saya (Galileo Analytics) dan advokasi sukarela yang saya lakukan, baru-baru ini saya menandatangani dengan Institut Sains Translasi Scripps untuk membantu membuat program baru untuk melibatkan pesakit dalam reka bentuk penyelidikan klinikal dalam kesihatan digital dan genomik. Keperluan ubat ketepatan telah menjadi daya penggerak di sebalik semua kerja advokasi yang saya lakukan berkaitan dengan kesihatan digital, inovasi peranti, langkah-langkah hasil / penyelidikan keberkesanan perbandingan dan penyertaan pesakit dalam penyelidikan, sehingga sangat menarik untuk melihat semua ini unsur-unsur datang bersama dalam bentuk inisiatif Gedung Putih untuk membantu memfokuskan sumber-sumber kerajaan untuk memacu lompat seterusnya dalam pemahaman dan rawatan perubatan. Ia adalah kehormatan yang benar untuk dimasukkan.

Anna dengan Pengarah NIH Francis Collins

Apa Ia Berarti untuk Orang Kurang Upaya

Saya tidak pasti ia jelas pada masa ini apakah inisiatif baru ini untuk pesakit diabetes. Terdapat tumpuan yang ketara terhadap genomik, tetapi White House juga mengatakan mereka mahu memasukkan data digital dan data peranti sebagai sebahagian daripada usaha penyelidikan. Ini adalah sesuatu yang saya telah menekankan sebagai penting kepada kita yang menghidap penyakit kencing manis, kerana kita kini menjana banyak data yang akhirnya akan membazir. Bukan sahaja kita mempunyai masa yang sukar untuk mendapat akses kepada data kami untuk kegunaan kita sendiri, tetapi kita tidak dapat menyumbang data untuk kegunaan penyelidik yang mungkin dapat mencari corak penting yang boleh digunakan untuk membangunkan kaedah baru atau lebih baik rawatan dan penjagaan.

Kebanyakan perbincangan mengenai ubat yang diperibadikan telah memberi tumpuan kepada genetik. Ini sangat penting. Terdapat genetik yang menyokong diabetes, serta perkembangan komplikasi kencing manis, dan kita tidak kebal terhadap kanser dan banyak lagi penyakit tragis yang mutasi genetik telah dikenal pasti sebagai penyebabnya.Walau bagaimanapun, hubungan antara genome, exome, metabolit, epigenetik, dan sebagainya sangat rumit. Saya telah lama berpendapat bahawa penting untuk bekerja dengan apa yang ada di hadapan kami, dalam aliran data yang dapat distrukturkan, dapat difahami, dan boleh dibaca mesin ketika kita mengetahui sains yang sukar '-omik'. Mari kita mulakan dengan 'buah gantung rendah' ​​data peranti perubatan, yang sedang dibazirkan. Kita boleh mendapatkan lebih banyak daripada kita hari ini jika kita menggunakan sepenuhnya sumber data yang luar biasa yang kita miliki, bahawa setiap kita menghasilkan setiap hari.

Elemen utama inisiatif ini adalah untuk merekrut kohort pesakit berjuta-juta orang, yang bertujuan untuk mengumpul pelbagai aliran data biologi dan peranti. Objektifnya adalah untuk mengintegrasikan sumber-sumber data ini dan mengatur data sedemikian rupa supaya para penyelidik dapat mengakses dan menganalisis sambungan, mencari corak baru dan semoga mencari cara yang lebih baik untuk merawat dan menyembuhkan penyakit. Sebagai ahli #DOC, saya telah membuatnya sangat jelas bahawa orang-orang kita dalam komuniti pesakit diabetes akan bersemangat untuk mengambil bahagian, dan saya melakukan apa yang saya boleh untuk memastikan bahawa kita disertakan. Mereka masih dalam fasa awal memikirkan bagaimana untuk membawa semua ini bersama-sama. Semasa saya mempelajari lebih lanjut tentang bagaimana kita boleh mengambil bahagian, saya pasti akan membiarkan

'Mine dan komuniti D yang lebih besar mengetahui dan memastikan mereka terlibat dalam proses tersebut. Seberapa besar ini?

Ini adalah jenis versi perubatan dari "

Kami memilih untuk pergi ke Bulan " ucapan. Kita masih belum faham bagaimana kita akan sampai ke sana, tetapi semua orang di dalam bilik hari itu seolah-olah memahami hakikat bahawa kita benar-benar berada di pinggir revolusi benar dalam bidang kesihatan dan perubatan. Inilah jenis usaha yang hanya boleh dilakukan kerajaan. Kemungkinan rawatan ketepatan yang memukul pasaran terlalu jauh di jalan raya pada ketika ini untuk industri memainkan peranan. Ia mengambil keupayaan unik Presiden untuk memaksa pasukan kerajaan untuk membuat lompatan yang perlu kita buat. Tetapi, seperti yang telah kita pelajari dari inisiatif penerbangan angkasa manusia pada tahun 60-an dan projek genom manusia pada tahun 90-an, pelaburan itu menghasilkan dividen yang luar biasa. Secara keseluruhannya, ini akan menjadi sukar. Sekiranya mudah, kami akan berada di sana sekarang. Tetapi anda tidak memerlukan Inisiatif Presiden untuk mengambil barangan mudah.

Perspektif JDRF

Kami juga teruja untuk menyambung Ketua Pegawai Perubatan JDRF Dr Richard Insel, untuk mendengar apa yang dia dan JDRF berfikir tentang inisiatif baru ini. Dr. Insel memberitahu kami dia gembira melihat U. S. bergerak ke hadapan dalam bidang perubatan ketepatan ini, terutamanya kerana bahagian lain di dunia seperti UK telah menolak ini selama bertahun-tahun.

Tetapi pada masa ini, Insel menyuarakan apa yang dikatakan Anna tentang bagaimana kesan langsung terhadap penyelidikan diabetes masih TBD; dia berkata JDRF pasti akan bercakap dengan NIH mengenai perkara itu.

Insel mengatakan bahawa sejak sedekad yang lalu, JDRF telah melaburkan "jumlah wang yang saksama" kepada faktor risiko genetik dan telah mengenal pasti 50 + gen yang berkaitan dengan keadaan ini.Dan sekarang, yang digunakan dalam pemeriksaan bayi dan kanak-kanak untuk jenis 1 risiko, mengikuti mereka dari masa ke masa untuk memeriksa laluan semula jadi diabetes.

"Ini adalah contoh ubat presisi, sekurang-kurangnya permulaan, dalam memahami jenis genom dan faktor genetik dalam jenis 1," katanya.

Tetapi saat ini sangat kritikal sekarang untuk ubat presisi datang lebih banyak ke dalam gambar, dia berkata, "kerana kita telah memahami bahawa jenis 1 bukan penyakit tunggal - ia lebih seperti sindrom dan ia berubah atau berbeza-beza bergantung pada usia diagnosis seseorang, bagaimana sel beta mereka berfungsi, dan isu-isu envionrmental yang ada. "

Kerja berterusan JDRF ini, dengan usaha seperti cuba mengklasifikasikan peringkat awal jenis 1 , dan pengumuman 12 Feb bahawa Janssen Research & Development milik JnJ akan melabur dalam "pemintasan penyakit" untuk mencari cara untuk menggagalkan jenis 1 menggunakan alat-alat intervensi diagnostik dan pra-penyakit baru.

Insel juga berkata JDRF menyelaraskan kerjasama awam-swasta di Eropah yang diketuai oleh Sanofi, menangani bagaimana menaip genome digunakan untuk mengkaji penyakit dan membangunkan biomarker untuk mewujudkan rawatan yang lebih cepat, lebih responsif untuk jenis 1. Lebih banyak pada yang perlu dilancarkan secara rasmi pada bulan September, katanya, dan ia adalah sebahagian daripada aliran air yang berubah dalam penyelidikan yang berkaitan dengan ubat ketepatan.

"Ini semua penting, dan kami sangat teruja," kata Insel. "Kami membina penyelidikan genom yang telah kami usahakan, dan semua ini akan membantu kami mengenal pasti diabetes jenis 1 yang lebih baik." < Penafian

: Kandungan yang dicipta oleh pasukan Diabetes Mine. Untuk butiran lanjut klik di sini.

Penafian Kandungan ini dibuat untuk Diabetes Mine, blog kesihatan pengguna yang memberi tumpuan kepada komuniti diabetes. Kandungan tidak disemak secara medis dan tidak mematuhi garis panduan editorial Healthline. Untuk maklumat lanjut mengenai perkongsian Healthline dengan Diabetes Mine, sila klik di sini.