Artikel ini dicipta dengan kerjasama penaja kami. Kandungan itu mematuhi garis panduan editorial Healthline dan mungkin termasuk promosi atau pautan ke tapak penaja kami.
Memahami Polycythemia Vera (PV) dan Myelofibrosis (MF)
anda bertanya, kami mendapat pakar untuk menjawab!
Brady L. Stein, MD, MHSRead bio "
Brady L. Stein, MD, MHS
Penolong Profesor Perubatan
Northwestern University Feinberg School of Medicine
dari Hematologi / Onkologi
Dr Brady Stein mengarahkan program MPN di Northwestern University dan kini berfungsi sebagai PI institusi dalam kajian klinikal untuk pesakit dengan neoplasma myeloproliferatif. Garis Panduan NCCN untuk Sindrom Myelodysplastic serta Garis Panduan NCCN yang baru terbentuk untuk Neoplasma Myeloproliferatif dan juga berkhidmat di Jawatankuasa Komunikasi untuk Persatuan Hematologi Amerika dan merupakan PI kajian inisiatif penasihat Aurora Kinase A inhibitor. Selain itu, dia adalah PI institusi pada prospektif, kajian pemerhatian polycythemia vera, yang mana beliau juga penasihat bersama jawatankuasa penasihat saintifik.
Dr. Stein telah menjadi penceramah dijemput untuk simposium satelit ASH, Highlights of ASH pada MPN , ann ulasan hematologi, dan yayasan pesakit. Beliau telah mengambil bahagian dalam pertemuan jangkauan / pendidikan pesakit melalui telefon dengan Penjagaan Kanser, dan berkhidmat di Jawatankuasa Penasihat Myelofibrosis untuk ACCC. Beliau telah dianugerahkan geran cabaran MF untuk percubaan imunoterapi, yang ditetapkan untuk dibuka pada musim gugur tahun 2016.
PV adalah penyakit yang jarang berlaku. Bagaimanakah saya menerangkannya kepada orang yang saya sayangi tanpa terlalu klinikal, supaya mereka dapat memahami apa yang saya hadapi?
beberapa kawan dan orang tersayang akan pernah mendengar tentang PV. Ia adalah penyakit yang jarang berlaku, dengan kira-kira 150,000 orang di Amerika Syarikat yang kini hidup dengannya. PV adalah keadaan sum-sum tulang / darah yang berlaku secara rawak - tidak ada yang dilakukan oleh seseorang atau tidak dilakukan untuk membawa keadaan. PV sentiasa dicirikan oleh terlalu banyak pengeluaran sel darah merah, dan selalunya, dengan peningkatan sel darah putih dan platelet. Ini berlebihan sel darah dikaitkan dengan gejala tertentu, seperti keletihan dan gatal-gatal. Pada sesetengah orang, gejala PV boleh berubah dari semasa ke semasa, terutamanya jika limpa menjadi lebih besar atau jika orang itu mengalami anemia (bilangan sel darah merah yang rendah) selepas bertahun-tahun penyakit ini. PV juga meningkatkan risiko pembekuan darah. Walaupun PV adalah kronik, keadaan ini boleh berkembang dan sentiasa memerlukan pengawasan yang teliti terhadap gejala dan parameter objektif seperti jumlah darah, terutama kiraan sel merah.Ringkasnya, PV adalah keadaan darah yang agak jarang dan kronik. Ia dikaitkan dengan gejala (terutamanya keletihan), dan risiko pembekuan darah. Orang dengan PV perlu berhati-hati, pemantauan jangka panjang untuk perubahan dalam gejala dan parameter objektifnya. Beberapa rakan dan orang tersayang akan pernah mendengar mengenai PV. Ia adalah penyakit yang jarang berlaku, dengan kira-kira 150,000 orang di Amerika Syarikat yang kini hidup dengannya. PV adalah darah / tulang … Baca lebih lanjut
Saya didiagnosis selepas doktor saya melihat bahawa saya mempunyai mutasi gen JAK2 . Bagaimanakah saya mendapat mutasi ini?
Saya merujuk kepada JAK2 sebagai suis yang membantu sumsum tulang mengawal pengeluaran jumlah darah. Biasanya, suis ini berubah dalam kedudukan hidup / mati. Dalam hampir semua orang dengan PV, suis ini ditetapkan dalam kedudukan "pada", sentiasa menghantar isyarat untuk pengeluaran kiraan darah ke sumsum tulang. Mutasi itu diperolehi, pada masa dewasa biasanya; orang tidak dilahirkan dengannya. Mutasi juga berlaku secara rawak. Walaupun keluarga tertentu mempunyai kecenderungan, pada umumnya tidak ada yang dilakukan oleh seseorang atau tidak untuk menyebabkan mutasi itu. Saya merujuk kepada JAK2 sebagai suis yang membantu tulang sumsum mengawal pengeluaran jumlah darah. Biasanya, suis ini berubah dalam kedudukan hidup / mati. Dalam hampir semua orang … Baca lebih lanjut
Apakah peluang anak-anak saya akan didiagnosis dengan PV juga?
ini adalah persoalan biasa yang datang dalam lawatan klinik saya dengan pesakit yang baru didiagnosis. Walaupun tidak secara langsung diturunkan kepada anak-anak, mungkin ada kecenderungan dalam keluarga tertentu untuk membangunkan PV, atau neoplasma myeloproliferative lain (MPN) yang berkaitan. Ini juga termasuk trombositosis penting, myelofibrosis, dan leukemia myeloid kronik. Dalam pengalaman kami, kami mendapati bahawa kira-kira 5 hingga 10 peratus orang yang mempunyai PV akan mempunyai ahli keluarga yang terjejas. Bagaimanakah kita menggunakan maklumat ini? Kami memastikan bahawa ahli keluarga membuat doktor mengetahui tentang bahagian sejarah keluarga ini. Kami tidak mencadangkan bahawa ahli keluarga menjalani ujian mutasi JAK2 . Walau bagaimanapun, dengan kesedaran tentang kecenderungan keluarga seperti ini, perubahan yang mendalam dalam gejala atau jumlah darah boleh dilihat dalam cahaya yang berbeza. Ini adalah persoalan biasa yang datang dalam lawatan klinik saya dengan pesakit yang baru didiagnosis. Walaupun tidak secara langsung diturunkan kepada anak-anak, mungkin ada kecenderungan tertentu … Baca lebih lanjut
Saya tidak mempunyai sebarang gejala yang ketara. Adakah ini biasa?
gejala PV boleh berbeza dari orang ke orang. Sesetengah orang dengan PV didiagnosis oleh kiraan darah rutin, sebelum sebarang gejala telah berkembang. Ini tidak biasa dalam era PV kontemporari, kerana orang ramai mempunyai ujian kiraan darah yang kerap berbanding tahun lalu. Dalam sesetengah kes, orang mempunyai gejala yang halus. Hanya selepas mengetahui lebih lanjut tentang PV mereka sedar gejala berkaitan dengan PV. Gejala-gejala ini boleh termasuk sakit kepala, perubahan penglihatan halus, keletihan, berdering di telinga, gatal-gatal, kebas, dan kesemutan. Sesetengah gejala disebabkan oleh pembekuan darah kapal kecil dan besar.Gumpalan darah di dalam kapal kecil memberi kesan kepada kualiti hidup, dan pembekuan darah di dalam kapal besar memerlukan rawatan yang lebih agresif. Sesetengah gejala perkembangan penyakit ini. Dalam sesetengah kes, gejala boleh dibawa melalui rawatan, seperti phlebotomy, aspirin, hydroxyurea, interferon, atau Ruxolitinib (Jakafi). Adalah penting bahawa orang dengan PV menyedari spektrum gejala yang boleh berlaku, dan mereka proaktif dalam melaporkan gejala. Ini kerana perubahan gejala boleh menyebabkan perubahan dalam rawatan. Gejala PV boleh berbeza dari orang ke orang. Sesetengah orang dengan PV didiagnosis oleh kiraan darah rutin, sebelum sebarang gejala telah berkembang. Ini bukan perkara biasa dalam … Baca lebih lanjut
Bagaimana saya tahu jika PV saya sedang berjalan?
perkembangan PV boleh melibatkan perubahan dalam gejala, perubahan saiz limpa, dan perubahan dalam jumlah darah. Atas sebab itu, pemantauan yang teliti termasuk pemeriksaan gejala, dari perspektif pesakit, dilengkapi dengan pemantauan parameter objektif. Bagi sesetengah orang, gejala gejala baru atau peningkatan dapat mencetuskan perkembangan. Contohnya, permulaan baru peluh keringat, penurunan berat badan, atau memburuknya keletihan boleh menandakan perubahan. Selanjutnya, selang yang panjang tanpa memerlukan phlebotomy (kecuali mereka yang hidroksiurea, interferon, atau ruxolitinib), atau perkembangan anemia dapat memberi perubahan kepada MF. Juga, peningkatan saiz limpa boleh menjadi tanda perkembangan. Adalah penting bahawa subjektif dan objektif seimbang semasa proses pemantauan. Kemajuan PV boleh melibatkan perubahan dalam gejala, perubahan saiz limpa, dan perubahan dalam jumlah darah. Oleh sebab itu, pemantauan yang teliti termasuk kajian semula gejala, dari … Baca lebih lanjut
Apakah kemungkinan bahawa saya akan didiagnosis dengan MF jika saya mempunyai PV?
ini sukar untuk diramal untuk pesakit individu. Sesetengah kajian telah mencadangkan bahawa kadar kemajuan kepada MF adalah sekitar 10-15 peratus pada 10-15 tahun. Kemajuan boleh berlaku lebih awal untuk sesetengah orang, dan kemudiannya untuk orang lain. Oleh itu, pemantauan berhati-hati adalah kritikal. Pesakit dan pakar perubatan harus mengetahui tanda-tanda dan gejala-gejala yang boleh menimbulkan perubahan. Ini sukar untuk diramal untuk pesakit individu. Sesetengah kajian telah mencadangkan bahawa kadar kemajuan kepada MF adalah sekitar 10-15 peratus pada 10-15 tahun. Kemajuan boleh … Baca lebih lanjut
Saya telah membaca bahawa ubat yang diluluskan oleh FDA kini tersedia untuk PV. Apa yang perlu saya ketahui sebelum mengambilnya?
ruxolitinib (Jakafi) diluluskan untuk orang tertentu dengan PV yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk hydroxyurea. Tindak balas yang tidak mencukupi mungkin termasuk kegagalan untuk mengawal gejala tertentu dari PV, termasuk dari limpa yang diperbesar atau gatal-gatal yang teruk. Contoh lain mungkin termasuk kegagalan mengawal jumlah darah walaupun dos hydroxyurea yang mencukupi. Mereka yang mempunyai intoleransi hidroksiurea mungkin mempunyai kesan sampingan yang ketara, seperti jumlah darah yang sangat rendah atau ulser kulit. Ruxolitinib hanya diluluskan untuk pesakit yang mempunyai komplikasi seperti hydroxyurea.Syukurlah, ini hanya minoriti pesakit. Dalam pesakit yang layak, penerbitan telah menunjukkan bahawa ruxolitinib (Jakafi) dapat membantu mengawal kiraan sel darah merah tanpa phlebotomy. (Phlebotomy adalah prosedur yang membuang beberapa darah dari badan untuk mengurangkan jumlah sel darah merah.) Ruxolitinib juga telah ditunjukkan untuk mengurangkan gejala membebankan, berkaitan atau tidak berkaitan dengan limpa. Kesan sampingan tertentu mungkin berlaku, seperti penurunan jumlah darah, berat badan, perubahan kolesterol, jangkitan (termasuk sirap), dan gejala fizikal (sakit kepala, pening, lebam). Kesan sampingan ini perlu dipantau dengan teliti. Sebagai tambahan kepada hidroksiurea dan ruxolitinib, satu lagi ubat yang sedang dinilai untuk rawatan PV adalah interferon pegylated. Dalam ujian klinikal terdahulu, ubat ini telah membantu mengawal jumlah darah dan membantu mengurangkan limpa. Sesetengah pesakit mengalami penurunan beban daripada mutasi JAK2 mereka. Ujian klinikal penting sedang dijalankan untuk menentukan peranan dadah ini. Ruxolitinib (Jakafi) diluluskan untuk orang-orang tertentu dengan PV yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk hydroxyurea. Tanggapan yang tidak mencukupi mungkin termasuk kegagalan untuk mengawal … Read more
Apa pandangan jangka panjang untuk MF?
pandangan jangka panjang pastinya bertambah baik. Pertama, prognosis dalam MF agak berubah-ubah. Walaupun sesetengah mempunyai ciri risiko yang lebih tinggi, yang lain dapat menikmati tempoh panjang umur. Tinjauan ini bertambah baik berdasarkan penemuan penanda prognostik, sumbangan yang relevan untuk patogenesis penyakit, dan pentingnya, perawatan baru. Pada masa ini, terdapat bilangan percubaan klinikal MF yang belum pernah terjadi sebelumnya, yang melibatkan ubat baru atau kombinasi. Tinjauan jangka panjang pastinya bertambah baik. Pertama, prognosis dalam MF agak berubah-ubah. Walaupun sesetengah mempunyai ciri risiko yang lebih tinggi, yang lain dapat menikmati tempoh panjang umur. Pandangan … Baca lebih lanjut
Apakah tanda-tanda yang MF saya maju?
penting untuk menilai kedua-dua gejala yang dilaporkan oleh pesakit dan parameter objektif. Gejala-gejala tertentu seperti kehilangan berat badan yang tidak dapat dijelaskan, demam yang tidak dapat dijelaskan, dan berpeluh yang mengalir boleh mencetuskan perkembangan. Peningkatan saiz limpa juga boleh membayangkan perkembangan. Kemunculan anemia, terutama dengan keperluan untuk pemindahan darah, juga boleh menjadi tanda perkembangan. Tanda-tanda perkembangan lain termasuk keabnormalan sel-sel darah. Ini termasuk sel-sel putih yang tinggi atau rendah, sel-sel merah rendah, platelet tinggi atau rendah, dan peningkatan sel putih yang tidak matang, yang dikenali sebagai letupan. Adalah penting untuk menilai kedua-dua gejala yang dilaporkan pesakit dan parameter objektif. Gejala-gejala tertentu seperti kehilangan berat badan yang tidak dapat dijelaskan, demam yang tidak dapat dijelaskan dan berpeluh … Baca lebih lanjut
Bilakah saya perlu pergi berjumpa pakar? Berapa kerapkah saya mempunyai janji temu dengan mereka?
sebaiknya menentukan kekerapan lawatan dengan ahli hematologi anda, berdasarkan gejala dan keperluan unik anda. Sesetengah pesakit memerlukan lawatan setiap bulan, sementara yang lain hanya memerlukan kunjungan setiap 3 atau 6 bulan.Ia semua bergantung kepada keperluan individu anda. Walaupun berat sebelah, saya fikir semua pesakit MF harus cuba melihat seorang pakar MF pada satu ketika, untuk memastikan perkembangan terkini dalam bidang. Ia boleh menjadi agak sukar untuk dijaga, walaupun bagi kita yang melihat pesakit MF setiap klinik, apalagi bagi mereka yang melihat banyak penyakit darah dan kanser yang berbeza dalam satu hari. Adalah lebih baik untuk menentukan kekerapan lawatan dengan ahli hematologi anda, berdasarkan gejala dan keperluan unik anda. Sesetengah pesakit memerlukan lawatan setiap bulan, manakala yang lain hanya perlu … Baca lebih lanjut
Tanya pakar kami
Pasukan editorial Healthline akan mengkaji semula semua soalan dan pilih mereka yang paling relevan dengan keseluruhan komuniti. Terima kasih!
Terima kasih!
Terima kasih kerana mengemukakan soalan anda. Soalan anda akan dipaparkan jika ia sesuai dengan standard dan dasar editorial Healthline. Sementara itu, berasa bebas untuk menyertai komuniti Facebook kami dan mendaftar untuk surat berita kami.
Sertai perbualan
Sambungkan dengan komuniti Facebook kami untuk jawapan dan sokongan hangat. Kami akan membantu anda menavigasi jalan anda.
Healthline
