Aaron Kowalski Membincangkan Bagaimana JDRF Memperbaiki

Dr. Aaron Kowalski menyertai JDRF (Yayasan Penyelidikan Diabetes Juvana) beberapa tahun yang lalu sebagai pengarah strategik penyelidikan, dan mengetuai Projek Pankreas Buatan yang menarik - satu inisiatif berjuta-juta dollar untuk mempercepatkan pembangunan "insulin-penghantaran automatik gelung tertutup sistem. " Dalam peranan ini, dia kini bekerja dengan lebih daripada 20 syarikat yang mewujudkan teknologi diabetes baru untuk meningkatkan kawalan gula darah pada orang yang menghidap diabetes. Selain menjadi lelaki yang sangat pintar dan keperibadian, dia juga mendapat semangat penuh untuk hal ini yang hanya boleh datang dari hidup dengan diabetes sendiri. Aaron dan saudaranya Stephen kedua-duanya didiagnosis dengan diabetes jenis 1 sebagai anak-anak, dan telah tinggal bersama selama lebih dari 22 dan 29 tahun masing-masing. Dia cukup baik untuk berkongsi beberapa hujung tahun dengan saya dan para pembaca DiabetesMine. com .

JDRF bermula dengan fokus pada penyelidikan yang berkaitan dengan penawar, jadi bagaimanakah projek pankreas buatan datang?

Misi JDRF tidak berubah sama sekali: untuk mengubati diabetes dan komplikasinya melalui sokongan penyelidikan. Projek Pankreas Buatan JDRF timbul kerana berpotensi untuk pankreas buatan untuk mengurangkan risiko komplikasi dan meningkatkan kemungkinan kejayaan penawar yang memberi tumpuan kepada tindak balas imun yang menyebabkan kencing manis dan pemindahan dan regenerasi sel-sel islet penghasil insulin.

Seperti yang anda tahu, terdapat penyelidikan yang menunjukkan bahawa kawalan glukosa yang baik menghalang komplikasi diabetes; tetapi kebanyakan orang dengan diabetes mempunyai masa yang sangat sukar untuk mencapainya. Malah, kajian baru-baru ini menunjukkan bahawa orang yang diuruskan secara intensif - melakukan sembilan ujian fingerstick setiap hari - membelanjakan kurang daripada 30% hari dalam jangkauan glukosa sasaran (70-180mg / dL). Begitu juga, DirecNet yang dibiayai oleh NIH mendapati bahawa kanak-kanak dengan A1c purata sebanyak 6. 8% - yang jelas baik - menghabiskan hampir 9 jam sehari melebihi 180mg / dL! Ambil keputusan tersebut, dan kemudian ingat bahawa purata A1c di Amerika Syarikat hari ini lebih dari 8%. Ini mengatakan kepada saya bahawa jika matlamat utama adalah untuk mencegah komplikasi, kita memerlukan alat yang lebih baik untuk membantu orang yang menghidap diabetes mencapai kawalan glukosa yang ketat. Tambahan pula, salah satu sebab utama orang yang mengalami diabetes hiperglikemia (gula darah tinggi) adalah hipoglikemia (gula darah rendah). Sekiranya kita tidak perlu risau tentang penurunan, kita boleh menyuntik lebih banyak insulin sehingga kadar gula darah adalah tepat. Seperti yang anda tahu, itu tidak pada masa ini; hanya terlalu banyak insulin pada masa yang salah boleh menyebabkan rendah serius. Teknologi-teknologi baru ini berpotensi untuk membantu kedua-dua gula darah tinggi dan rendah, yang akan menjadi yang pertama.

Pankreas buatan bukan sahaja berpotensi untuk membantu kawalan glukosa.Seperti yang anda ketahui,

salah satu bahagian yang paling sukar hidup dengan diabetes adalah beban mental yang berterusan

24/7/365. Berapa banyak yang saya makan? Sekiranya saya mempunyai snek waktu tidur? Mengapa darah saya

gula tinggi / rendah sekarang? Berapa banyak karbohidrat? Dll … Peranti ini boleh mengurangkan sebahagian atau sebahagian besar daripada beban mental diabetes, yang saya fikir akan menjadi besar dari kualiti

sudut kehidupan.

Akhirnya, kami percaya bahawa pankreas tiruan akan membantu kami mencapai matlamat utama kami terlebih dahulu: penawar biologi yang akan membolehkan kita berjalan jauh dari diabetes. Kami tahu gula darah tinggi tidak baik untuk sel - terutamanya sel yang sensitif atau berisiko, seperti sel beta yang ditransplantasikan atau diperbaharui pada seseorang yang menghidap diabetes. Kawalan metabolik yang ketat pankreas tiruan akan menyediakan penawar yang bertujuan untuk mengekalkan jisim sel beta, atau memulihkan gula darah normal melalui pemindahan atau regenerasi, supaya lebih berkesan. Saya percaya bahawa kita akan melihat kombinasi kejayaan teknologi pankreas tiruan mekanikal dan pendekatan biologi dalam ujian klinikal dalam masa terdekat.

Apakah matlamat peribadi anda untuk memajukan projek AP?

Saya menyertai JDRF pada musim gugur 2004 yang bekerja di kawasan komplikasi diabetes. Latar belakang saya dalam biologi molekul dan biokimia dan motivasi saya adalah untuk memberi kesan di kawasan yang telah memberi kesan kepada keluarga saya dengan ketara. Kedua-dua adik saya dan saya telah hidup dengan diabetes jenis 1 sejak kita masih kanak-kanak. Saudara saya Steve (yang 2 ½ tahun lebih muda dari saya) didiagnosis ketika dia berusia 3 tahun dan saya didiagnosis ketika saya berusia 13 tahun. Hipoglisemia mempunyai kesan yang sangat penting dan teratur kepada kami selama ini, sayangnya.

Steve sangat tidak kenal dan hasilnya telah menghabiskan banyak masa melawat bilik kecemasan di hospital-hospital New Jersey di mana kita tinggal. Idea bahawa sistem mekanikal dapat membantu dia menghalang banyak peristiwa ini adalah mimpi untuk keluarga kami. Kami sudah mendapat manfaat daripada teknologi pengawasan glukosa berterusan. Kedua-dua pengalaman kami dengan peranti telah hebat. Yang berkata, matlamat utama saya adalah membawa automasi ke sistem - untuk menutup gelung. Seperti yang hebat seperti CGM telah, masih ada batasan - diabetes masih keras - dan automasi, saya percaya, adalah matlamat yang boleh dicapai. Kami telah membuktikannya dalam kajian-kajian di beberapa tapak penyelidikan Projek Buatan Pancasam JDRF. Matlamatnya adalah untuk menterjemahkan penyelidikan ini ke dalam sistem yang tersedia untuk semua orang yang menghidap kencing manis.

Bagaimanakah JDRF sebagai organisasi "berubah dengan masa"?

Perkara utama yang dilakukan oleh JDRF adalah untuk terus memberi tumpuan apabila memacu kadar sains yang membawa kepada penawar dengan memindahkan penyelidikan dari penemuan akademik asas ke dalam pembangunan rawatan dan penyembuhan yang berpotensi. Dan kami semakin menumpukan kepada jurang yang kini wujud dalam perancangan untuk mengambil idea-idea dan penemuan penyelidikan asas dan menterjemahkannya ke dalam ubat-ubatan, rawatan, dan produk yang tersedia untuk mereka yang mengidap diabetes tipe 1.

Terdapat tanda-tanda kemajuan yang sangat baik dalam hal ini. Sebagai contoh, kami telah meningkatkan jumlah ujian klinikal manusia secara dramatik dalam semua bidang penyelidikan yang kami membiayai. Pada permulaan dekad ini, sains yang kita dibiayai termasuk mungkin lima percubaan klinikal manusia. Hari ini, sebagai hasil tumpuan intensif untuk membangunkan apa yang kita sebut terapeutik menyembuhkan sepanjang dekad yang lalu, kami kini membiayai lebih daripada 30 percubaan klinikal manusia.

Satu lagi tanda kejayaan yang jelas adalah keupayaan kita untuk mengisi jurang dalam saluran paip pembangunan klinikal dengan membentuk perkongsian dengan industri, biasanya syarikat-syarikat kecil, untuk membantu mempercepatkan rawatan yang dibawa ke pasaran bagi semua peringkat stadium diabetes. Kami telah bekerjasama dengan lebih daripada 20 syarikat kecil yang terlibat dalam bioteknologi, genetik, imunologi, transplantasi, dan regenerasi yang mempunyai produk dan rawatan pada peringkat awal - produk yang memerlukan pembiayaan bukti konsep yang tidak tersedia dari syarikat farmasi besar atau firma modal teroka. Dengan mengambil peranan ini, strategi kami adalah untuk "mengecilkan" penyiasatan percubaan klinikal peringkat awal mengenai terapeutik penyembuhan ini, untuk membawa mereka melalui saluran paip ke tahap di mana sebuah syarikat besar akan bersedia untuk mengambilnya, membawa mereka melalui ujian berskala besar yang diperlukan untuk kelulusan FDA, dan mengkomersilkannya. Kami sudah mempunyai dua kisah kejayaan: hanya Oktober ini, dua syarikat biotek kecil yang kami bantu membiayai laluan klinikal peringkat awal untuk ubat-ubatan yang menghalang perkembangan kencing manis di pesakit yang baru didiagnosis menandatangani perkongsian dengan syarikat-syarikat diabetes utama untuk membawa produk tersebut melalui peringkat akhir ujian dan membuatnya banyak tersedia di pasaran.

Apa beberapa syarikat terpanas yang terlibat, dan mengapa?

Kami sedang terlibat dalam kajian kemungkinan dengan beberapa syarikat peranti diabetes yang cemerlang. Penyiasat yang dibiayai oleh JDRF menggunakan peranti Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic, dan Smith. Matlamat kami adalah untuk melihat pasaran yang berkembang pesat, di mana beberapa syarikat sedang membangunkan teknologi yang cemerlang yang membantu orang dengan diabetes mencapai hasil yang lebih baik. Lebih-lebih lagi, kita menginginkan persekitaran di mana penyelidikan menjadi lebih baik dan lebih baik (sistem yang lebih kecil, lebih mudah, lebih berkesan, dan lain-lain …) dihargai supaya semua orang yang mempunyai diabetes mempunyai peluang untuk mendapat manfaat.

Apakah beberapa pencapaian terbesar pada tahun 2007 - untuk JDRF, dan juga untuk rawatan diabetes keseluruhan?

Jelas, kemajuan yang saya ceritakan di atas adalah besar untuk JDRF dan diabetes pada amnya pada tahun 2007: pertama, bilangan rawatan dan penawar yang berpotensi dikaji dalam ujian klinikal manusia, termasuk beberapa dalam ujian Fasa III - tahap terakhir sebelum FDA kelulusan. Dan kedua, ini memberikan pengesahan strategi kami untuk membiayai jurang awal dalam saluran paip pembangunan produk diabetes, dengan mempunyai dua senyawa yang diambil oleh syarikat-syarikat farmasi utama.

Kami juga telah membuat kemajuan yang luar biasa dalam beberapa bidang komplikasi diabetes sejak tahun lalu, terutamanya retinopati.Dan saya akan lalai sekiranya saya tidak menunjukkan tanggungjawab saya sendiri dengan Pankreas Buatan JDRF:

Kami telah mengemukakan pendaftaran lebih daripada 400 pesakit dalam percubaan JDRF CGM, yang mana memberikan statistik bebas mengenai keberkesanan CGMs, dengan pelbagai jenis penggantian laju dan pengambilan doktor daripada teknologi.

We'vesu berjaya menutup gelung - menggandakan CGM dengan sistem pam insulin - inchildren untuk kali pertama dalam percubaan kelayakan awal di Universiti Yale.

• We'vefunded tujuh tapak penyelidikan di seluruh dunia yang memberi tumpuan kepada sistem gelung sempurna, termasuk membuat algoritma untuk penyampaian insulin dengan selamat dan berkesan berdasarkan bacaan pemantauan glukosa yang berterusan, dengan mengambil kira pelbagai pembolehubah yang diabetis untuk mengira sendiri, dari gula darah semasa, ke arah aliran itu, bagaimana dan bagaimana baru-baru ini anda telah dimakan, kepada kesan dari latihan, kepada kepekaan individu terhadap insulin.

Kami juga bekerjasama dengan FDA untuk mula menjelaskan laluan pengawalseliaan kepada pankreas anartifisma, yang FDA telah membuat matlamat "laluan kritikal".

• Apa yang boleh kita harapkan daripada anda dan JDRF pada tahun 2008?

Secara umum, tumpuan kami adalah untuk terus mempercepatkan kadar penyelidikan yang membawa kepada penawar di lima kawasan terapeutik penyembuhan kami. Dalam autoimun, kami ingin memahami dengan lebih baik apa yang menyebabkan serangan autoimun yang menyebabkan kencing manis, dan menghalangnya pada orang yang berisiko untuk penyakit ini, dan membalikkan mereka yang sudah mengalami diabetes. Dalam regenerasi, kita sedang mencari untuk membangunkan sebatian yang merangsang badan untuk menjana semula sel-sel penghasil insulin tanpa memerlukan penggantian pembedahan mereka. Sebagai pengganti, kami mencari jalan untuk meningkatkan keberkesanan prosedur pemindahan semasa, meneroka peluang penggantian alternatif, dan mengembangkan sumber tambahan sel-sel penghasil insulin. Dalam komplikasi, kami sedang meneliti cara untuk membalikkan atau mencegah komplikasi dari penyakit mata kepada penyakit buah pinggang kepada kerosakan saraf periferi. Kami sedang mencari pembiayaan sebanyak $ 170 juta dalam sains dalam tahun fiskal semasa kami.

Secara spesifik di kawasan saya, kawalan metabolik, sekali hasil

dari percubaan CGM JDRF tersedia, kami merancang untuk melancarkan usaha advokasi pesakit

untuk menyokong perlindungan insurans dan penggantian secara terus menerus

monitor glukosa. Kami juga akan mempercepatkan kerja kami untuk membangun pankreas buatan

, membiayai penyelidikan untuk menguji dan memperbaiki algoritma untuk menjadikannya lebih berkesan untuk keadaan dunia sebenar seperti makanan, senaman, dan tekanan;

mengintegrasikan mereka dengan pemantauan glukosa generasi ke generasi dan penyampaian insulin

teknologi, dan menguji keselamatan dan keberkesanan sistem ini dalam percubaan klinikal

Wow, terima kasih, Harun kerana memberikan harapan kepada kami. Begitu banyak untuk perasaan tenggelam bahawa kemajuan ke arah penyembuhan adalah lembap. Pergi, JDRF!

Penafian

: Kandungan yang dicipta oleh pasukan Diabetes Mine.Untuk butiran lanjut klik di sini.

Penafian Kandungan ini dibuat untuk Diabetes Mine, blog kesihatan pengguna yang memberi tumpuan kepada komuniti diabetes. Kandungan tidak disemak secara medis dan tidak mematuhi garis panduan editorial Healthline. Untuk maklumat lanjut mengenai perkongsian Healthline dengan Diabetes Mine, sila klik di sini.